La thalassémie est un trouble sanguin héréditaire qui diminue le taux normal de l’hémoglobine. L’hémoglobine est la molécule protéique des globules rouges qui transporte l’oxygène.

Le trouble entraîne une destruction massive des globules rouges qui mène à l’anémie. Un corps anémié est caractérisé par une quantité insuffisante de globules rouges normaux et sains.

Il existe deux types principaux de thalassémie sévères : thalassémie Alpha et thalassémie Bêta. Dans la thalassémie Alpha, au moins un des gènes de la globine Alpha a une mutation ou une anomalie. Dans la thalassémie Bêta, les gènes de la globine Bêta sont affectés. Si l’un des parents du patient est porteur de thalassémie, il/elle peut développer une forme de la maladie appelée thalassémie mineure. Si cela se produit, il/elle n’aura probablement pas de symptômes, mais il/elle sera porteur de la maladie. Si les deux parents du patient sont porteurs de thalassémie, il/elle a une plus grande chance d’hériter d’une forme plus grave de la maladie.

Pour survivre, le patient doit recourir à des transfusions sanguines continues, qui provoquent une accumulation exagérée de fer dans les tissus. Cet excès peut causer des dommages graves à l’organisme (insuffisance cardiaque, diabète, cirrhose hépatique, etc.). L’une des thérapies fondamentales pour traiter cette pathologie est basée sur des médicaments chélateurs de fer administrés par voie sous-cutanée à travers une pompe de perfusion, qui retiennent le fer et lui permettent d’être éliminé.

L’objectif est de maintenir les niveaux de fer sous le seuil de toxicité, améliorant ainsi la qualité et l’espérance de vie des patients. Le traitement de la thalassémie par chélation du fer nécessite un profil de perfusion réglable en fonction du poids, de la taille et des conditions du patient, par exemple, les niveaux de fer dans le sang. Habituellement, une perfusion dure environ 10 à 12 heures, de sorte que l’utilisation de la bonne pompe de perfusion ambulatoire permet au patient d’avoir une vie normale, tout en étant entièrement mobile pendant la perfusion.